做對這幾件事,心血管疾病將不再難治
▎藥明康德內(nèi)容團隊報道
“每個人的生活都受到心血管疾病的影響，我們必須想出解決問題的新方法。”
“在全球范圍內(nèi)，心血管預防有點被遺忘了。”
“心血管藥物研發(fā)中的一個關鍵障礙，是設計出考慮周密的試驗。”
“我們是否應該使用有條件獲批或其他方法，讓心血管療法的應用更容易一些”
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在上個月結束的“2022藥明康德健康產(chǎn)業(yè)論壇”上，多位來自心血管領域的權威專家、學者、企業(yè)家、投資人等齊聚一堂，在線探討了當前心血管疾病面臨的全球挑戰(zhàn)，以及如何重振該領域的新藥研發(fā)。為了滿足醫(yī)藥界朋友們的觀看需求，藥明康德內(nèi)容團隊將定期放出論壇的精華回顧，并提供單場討論的觀看方式，供讀者朋友們參閱。掃描文中相應二維碼，即可訪問視頻頁面，重溫論壇精彩內(nèi)容。
如何加速新藥研發(fā)
心血管疾病領域既面臨慢病長期管理挑戰(zhàn)，又有急性病治療時間窗口限制。因此，加速創(chuàng)新療法開發(fā)的需求顯得更為迫切。新的技術和設備，更好的生物標志物或者替代終點，從小適應癥入手，發(fā)揮監(jiān)管機構的重要作用……這些都是嘉賓們在會上討論的關鍵舉措。BioCentury現(xiàn)任副總裁兼總編輯Simone Fishburn博士指出：“對于關鍵的科學或技術障礙，如果你解決了它們，可能會加速許多種療法的研發(fā)。”
例如，隨著科技的進步，許多創(chuàng)新技術和設備逐步被應用到新藥開發(fā)工作中，但如何進一步利用好這些資源？美國心臟協(xié)會（AHA）首席科學和醫(yī)學官Mariell Jessup博士在會上提到，這些設備所獲取的數(shù)據(jù)更像是孤立的信息采集，并沒有被整合到電子病歷中。它們可能會將信息傳遞給個體，但未必能傳遞給醫(yī)院或臨床醫(yī)生。在她看來，如果能找到一種方法把這些設備串聯(lián)起來，將數(shù)據(jù)匯集到同一個平臺，那么這個豐富的數(shù)據(jù)庫將使開展大型心血管疾病的臨床試驗變得容易得多，無論是想要納入多樣化的患者，抑或是開展跨區(qū)域的縱向研究。
在昨日的文章中，我們提到心血管疾病的藥物開發(fā)面臨難題。Cardurion Pharmaceuticals創(chuàng)始人兼董事長，國際知名心血管醫(yī)生科學家Michael Mendelsohn博士指出：“心血管藥物研發(fā)中的一個關鍵障礙，是試圖設計出考慮周密的試驗。”然而，由于創(chuàng)新療法必須在標準護理的基礎上顯示出益處，這可能導致更龐大、更昂貴的3期臨床試驗。在他看來，如何最好地將2期臨床試驗中的發(fā)現(xiàn)應用到3期臨床試驗中，這其中的核心是關注表型細化和新型生物標志物。
在臨床試驗中，尤其是在一些心血管疾病的結局研究不可行的情況下，尋找更好的生物標志物或者替代終點確實是加速心血管疾病領域藥物開發(fā)的一個思路。Broadview Ventures投資總監(jiān)Christopher de Souza博士以肌鈣蛋白為例，“這是一種很好的生物標志物，F(xiàn)DA將其作為衡量心臟病發(fā)作療效的替代指標。但我認為需要提供其它替代指標，尤其是在心力衰竭領域。”據(jù)嘉賓介紹，在過去10年中，心血管領域的臨床研發(fā)計劃避免了大型試驗，而是強調(diào)表型細化，尋求在試驗設計中使用強大的生物標志物和適應性設計。“我認為這是我們的現(xiàn)狀，也是我們應該繼續(xù)發(fā)展的方向。”
在適應癥的開發(fā)上，通過選擇罕見病、孤兒藥等適應癥范圍較小的疾病來加速創(chuàng)新藥開發(fā)，也是近年來很多生物醫(yī)藥公司的臨床開發(fā)策略之一。據(jù)文獻報道，被美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）認定的心血管系統(tǒng)罕見病就有130余種，包括長QT綜合征、Brugada綜合征、致心律失常性右室心肌病等。“正如腫瘤學領域所做的那樣，從小份額藥物著手來擴大市場規(guī)模可能是一個更好的方法。一旦獲得批準，通過4期臨床試驗拓展市場要比通過2期、3期（臨床試驗）后遞交新藥申請（NDA）容易得多。”Christopher de Souza博士從項目投資的角度提出建議，必須要找到方法將這些大型疾病的患者細分成更小的隊列。
在審批速度方面，與過去十年間已經(jīng)有數(shù)十種抗腫瘤新藥獲批相比，心血管療法顯得屈指可數(shù)。“我們是否應該使用有條件獲批或其他方法讓心血管療法的應用更容易一些，以便吸引投資者回歸心血管領域？”這是Faiez Zannad博士在會上拋出的問題。對此，另一場討論中的嘉賓也提出類似的觀點，認為監(jiān)管審批程序的速度還可以提高，參考新冠病毒mRNA疫苗的獲批，考慮進行一些滾動提交。
圖片來源：123RF
科學發(fā)現(xiàn)的未來
兩場專題討論，點明了心血管疾病的全球挑戰(zhàn)，也提出了切實的解決方案。那么科學發(fā)現(xiàn)的未來會是什么樣子？在嘉賓們的暢想中，我們捕捉到了一個關鍵詞——合作。Mariell Jessup博士提到，必須給研究者、科學家提供工具，讓他們得以圍繞數(shù)據(jù)協(xié)同工作，“他們更需要有一個安全的基于云端的高速計算能力，這樣他們就可以在一個工作空間協(xié)作，分析數(shù)據(jù)并啟發(fā)彼此的思維。”
那么，公共部門和組織——比如美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）、非營利組織、學術組織等應該如何促進科學進步呢？對于Simone Fishburn博士的提問，在場的嘉賓也紛紛給出了不同見解。在他們看來，大多數(shù)最初的發(fā)明都來自學術界，很多初步研究也是在由公共基金資助的學術實驗室進行，在開發(fā)動物模型、解決藥物遞送挑戰(zhàn)方面公共部門同樣可以助力。在這之后，產(chǎn)業(yè)界才能進一步籌集資金，將創(chuàng)新理念、優(yōu)秀成果轉化成治療藥物。
如果想要在心血管領域繼續(xù)取得重大進展，公共部門組織、社區(qū)、醫(yī)院或醫(yī)療中心、醫(yī)療器械公司和醫(yī)藥公司、其它全球心血管資助者、監(jiān)管機構等社會各界都應攜手共進，這似乎成為在場嘉賓達成的共識。以戒煙為例，正如Mariell Jessup博士所說：“如果世界能夠協(xié)作，全部禁煙，在十年后，我們可以看到有意義的影響。不僅對心血管疾病和卒中，對癌癥也是如此。”
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