世界頂級(jí)專家齊聚深圳探討基因與細(xì)胞技術(shù)治療罕見病
8月17日，世界頂級(jí)基因與細(xì)胞專家齊聚深圳召開國(guó)際會(huì)議，就基因與細(xì)胞治療人類罕見病展開研討。
大愛和努力，“罕”而無(wú)憾
罕見病是指流行率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，常危及生命。罕見病因普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，且藥物往往不在醫(yī)保體系中，面臨著缺醫(yī)少藥、科研進(jìn)展緩慢、全球政策壁壘高筑等巨大困境。
國(guó)際確認(rèn)的罕見病約有七千多種，大概占人類疾病的10%，約有80%是由于基因缺陷所導(dǎo)致的。治療罕見病，需要世界基因與細(xì)胞專家們的共同努力和相關(guān)方的大愛積極參與。
本次國(guó)際科學(xué)會(huì)議主題因此確定為“大愛和努力，罕而無(wú)憾”，主辦方就涵蓋了深圳市李偉波慈善基金會(huì)、美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院、美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院李偉波罕見病研究中心、深圳市羅湖醫(yī)院集團(tuán)、中國(guó)基因集團(tuán)(香港)、中國(guó)罕見病發(fā)展中心、人類基因治療雜志等世界各方力量。
大咖云集 基因與細(xì)胞研究的一場(chǎng)思想盛宴
本次國(guó)際會(huì)議在中國(guó)深圳舉辦，是世界基因與細(xì)胞專家們與李偉波慈善基金會(huì)的又一次深入合作。本次國(guó)際會(huì)議匯集了世界頂級(jí)基因與細(xì)胞專家，包括麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)、人類基因治療雜志主編，全球臨床基因治療的領(lǐng)軍者佛拉特(Flotte)教授;美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院李偉波罕見病研究中心聯(lián)合主任、紅瑞基因治療中心主任、微生物學(xué)和生理學(xué)系教授、第四代AAV平臺(tái)靈魂人物、美國(guó)基因與細(xì)胞學(xué)會(huì)當(dāng)選主席高光坪教授及麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院依斯達(dá)維斯(Esteves) 教授和歐洲基因細(xì)胞學(xué)會(huì)前任主席、法國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院的卡迪亞(Cartier)教授，以及中國(guó)基因和細(xì)胞治療專家，如中國(guó)工程院院士、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院前院長(zhǎng)劉德培教授，中國(guó)科學(xué)院院士、四川大學(xué)前副校長(zhǎng)魏于全教授，北京大學(xué)深圳醫(yī)院客座教授、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)原理研究專家連祺周教授等，他們都在會(huì)議上做專題報(bào)告，介紹各自的研究成果。
與會(huì)專家都是在世界基因與細(xì)胞領(lǐng)域享有盛譽(yù)的研究者和實(shí)踐者。 專家們相聚深圳研討全球和中國(guó)罕見病基因和細(xì)胞治療的基礎(chǔ)研究、臨床轉(zhuǎn)化和商業(yè)化及發(fā)展趨勢(shì);研判罕見病藥物研發(fā)的審批政策、指導(dǎo)原則及發(fā)展方向。
本次罕見病基因和細(xì)胞治療國(guó)際性會(huì)議的舉辦是一次世界級(jí)基因與治療理念和技術(shù)在深圳落地深入探討，同時(shí)向世界展示全球頂級(jí)基因與細(xì)胞治療科研成果，并推動(dòng)專家們的成果在中國(guó)落地，造福世界。
圖為深圳市李偉波慈善基金會(huì)創(chuàng)始人李偉波先生
附：與會(huì)專家背景及研究成果介紹：
1，內(nèi)穆爾杰出學(xué)者、美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)特倫斯·弗洛特教授
將發(fā)表題為“人類基因治療：從科學(xué)幻想到臨床應(yīng)用和商業(yè)化”的演講。1995年，弗洛特博士帶領(lǐng)的約翰霍普金斯大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)就在全球范圍內(nèi)首先利用此類無(wú)害性腺病毒(AAV)，作為向標(biāo)靶部位(包括成人囊性纖維化受損氣道等)提供校正基因的載體。在任佛羅里達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科系主任期間，弗洛特博士曾領(lǐng)導(dǎo)該部門完成多個(gè)重要項(xiàng)目，其中包括建立細(xì)胞和分子治療部門和創(chuàng)建先天性心臟病治療卓越中心。該中心結(jié)合兒科心臟外科領(lǐng)域和心臟病學(xué)領(lǐng)域的前沿技術(shù)，構(gòu)成獨(dú)一無(wú)二的單一業(yè)務(wù)線實(shí)體，在重要戰(zhàn)略領(lǐng)域(如再生醫(yī)學(xué)的轉(zhuǎn)化研究，以及先天性心臟病、神經(jīng)病學(xué)和血液腫瘤學(xué)的重要臨床項(xiàng)目等)取得的卓越成績(jī)。作為國(guó)際知名的人類基因治療先鋒人物，弗洛特博士目前正在研究基因治療在遺傳性疾病(包括α-1抗胰蛋白酶缺乏癥和Tay-Sachs疾病)治療領(lǐng)域的應(yīng)用。
2，中國(guó)工程院院士、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院前院長(zhǎng)劉德培教授
將發(fā)表主題為“血液罕見病的病毒載體細(xì)胞治療”的演講。劉教授早在2008年就當(dāng)選為美國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院(NAM)與第三世界科學(xué)院(TWAS)院士，2016年當(dāng)選為國(guó)際醫(yī)學(xué)科學(xué)院(IAPH)組織共同主席。他從事基因表達(dá)調(diào)控、基因治療研究。發(fā)現(xiàn)β珠蛋白基因簇紅系增強(qiáng)子HS2及其關(guān)鍵位點(diǎn)，建立BAC介導(dǎo)的α/β珠蛋白基因簇轉(zhuǎn)基因動(dòng)物模型，發(fā)現(xiàn)α-基因簇活性染色質(zhì)構(gòu)象(ACH)中珠蛋白基因與看家基因共用轉(zhuǎn)錄工廠，發(fā)現(xiàn)β基因簇MAR間協(xié)同染色質(zhì)高級(jí)構(gòu)象。發(fā)現(xiàn)馬利蘭可顯著增強(qiáng)貧血恒河猴與地貧患兒的胎兒型珠蛋白表達(dá)，用雜合寡核苷酸實(shí)現(xiàn)了β基因的定點(diǎn)修復(fù)，并提出復(fù)制叉滲漏寡核苷酸摻入假說，都是該領(lǐng)域的重要成果。
3，中國(guó)科學(xué)院院士、四川大學(xué)前副校長(zhǎng)魏于全教授
將發(fā)表題為“罕見病的非病毒載體基因治療”的主題演講。魏教授同時(shí)是中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)理事長(zhǎng)、原中華醫(yī)學(xué)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)。他在1996年回國(guó)后，主要從生物治療的基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)、產(chǎn)品研發(fā)及臨床治療等，研發(fā)了多個(gè)創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)讓給了企業(yè)，造福于患者。
4，美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院李偉波罕見病研究中心聯(lián)合主任、紅瑞基因治療中心主任、微生物學(xué)和生理學(xué)系教授高光坪博士
將發(fā)表題為“安全有效的卡拿灣病基因治療：四代科學(xué)家86年不懈努力的結(jié)果”的專題報(bào)告。高教授是一個(gè)國(guó)際知名的基因治療研究專家，在發(fā)現(xiàn)和鑒定新的腺相關(guān)病毒(AAV)血清型家族中起著關(guān)鍵作用，該等研究有助于為基因治療領(lǐng)域注入活力，極大影響了許多目前無(wú)法治療的人類疾病。
高博士近 30 年的科學(xué)研究生涯主要研究罕見遺傳病的分子遺傳學(xué)和病毒載體基因治療，包括疾病基因克隆、致病突變鑒定、病理機(jī)制研究、動(dòng)物建模、新型病毒載體、體內(nèi)基因傳遞、載體生物學(xué)、臨床前和臨床基因治療產(chǎn)品開發(fā)、臨床前病毒載體制造、臨床基因治療應(yīng)用以及作為人類基因治療新方法的技術(shù)平臺(tái)開發(fā)。
高博士最近當(dāng)選為美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)會(huì)長(zhǎng)，還是美國(guó)國(guó)家發(fā)明家協(xié)會(huì)(NAI)的當(dāng)選院士，他共同建立了Voyager Therapeutics 公司專注于開發(fā) rAAV 基因療法，用于治療各種破壞性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
5，美國(guó)麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)系和紅瑞基因治療中心副教授米格爾·塞納·埃斯特維斯博士
將發(fā)表題為“溶酶體疾病AAV基因治療：從衣殼改造到轉(zhuǎn)化途徑”的專題報(bào)告。
米格爾· 塞納 ·埃斯特維斯(Miguel Sena-Esteves)(博士)。米克爾曾和馬薩諸塞州綜合醫(yī)院及波士頓哈佛醫(yī)學(xué)院的艾克桑德拉· 布雷克菲爾德博士(Dr. Xandra Breakefield)共同設(shè)計(jì)出混合HSV擴(kuò)增子。米克爾領(lǐng)導(dǎo)的實(shí)驗(yàn)室專注于利用AAV工程，改善神經(jīng)退行性疾病 的CNS基因轉(zhuǎn)移和治療應(yīng)用技術(shù)，并且重點(diǎn)專注于研究溶酶體貯積疾病(Tay-Sachs病和GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病)、亨廷頓氏癥、ALS和多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的基因治療技術(shù)。
6，法國(guó)罕見病基金會(huì)科學(xué)委員會(huì)主席、歐洲基因與細(xì)胞治療協(xié)會(huì)(ESGCT)及法國(guó)基因與細(xì)胞治療協(xié)會(huì)前主席娜塔莉·卡地亞教授
將發(fā)表題為“遺傳性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療和細(xì)胞治療”的專題報(bào)告。
娜塔莉· 卡地亞當(dāng)前是INSERM科學(xué)委員會(huì)成員，并曾就任歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)和法國(guó)細(xì)胞與基因治療學(xué)會(huì)主席一職。娜塔莉當(dāng)前還是法國(guó)罕見疾病基金會(huì)科學(xué)委員會(huì)主席和BrainVectis公司的創(chuàng)始人，并曾榮獲由法國(guó)政府頒發(fā)的Legion d’Honneur獎(jiǎng)?wù)隆?/p>
娜塔莉的專業(yè)研究聚焦于神經(jīng)退行性疾病的基因治療研究。娜塔莉和帕特里克 ·奧堡(Patrick Aubourg)共同開發(fā)出X-關(guān)聯(lián)性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的造血干細(xì)胞基因治療技術(shù)，并成為該領(lǐng)域技術(shù)的先鋒人員。該技術(shù)在臨床上首次使用HIV衍生性慢病毒載體(Co-PI)作為腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良疾病和異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良疾病治療的基因載體。
7，香港大學(xué)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)中心首席研究員，北京大學(xué)深圳醫(yī)院客座教授連祺周博士
將發(fā)表題為“基因改造的人干細(xì)胞在罕見病的疾病模型，藥物測(cè)試和治療中的應(yīng)用”的專題報(bào)告。
連祺周教授是香港大學(xué)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)中心首席研究員，北京大學(xué)深圳醫(yī)院客座教授。主要研究領(lǐng)域?yàn)楦杉?xì)胞和基因修復(fù)對(duì)退行性疾病的基礎(chǔ)研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用。2010年在國(guó)際上率先建立臨床級(jí)人多能干細(xì)胞來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞系并應(yīng)用于心血管病和產(chǎn)業(yè)化;2011年利用人工誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)為人類疾病模型，首次在iPSC水平上闡明了早老癥疾病的發(fā)生發(fā)展及腫瘤干細(xì)胞在肝癌復(fù)發(fā)的作用;2014年完成亞洲首宗自體造血干細(xì)胞基因治療,成功挽救致命性異染性腦白質(zhì)退化癥患者。
